14 enero 2022

Muchos medicamentos importantes aprobados en 2021 mientras continúa la pandemia de COVID-19

 FDA

Nuevas aprobaciones de terapia de medicamentos 2021. Paciente con un puñado de píldoras misceláneas.

Por: Patrizia Cavazzoni, MD, Directora, Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos

El Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó una amplia variedad de nuevas terapias farmacológicas seguras y efectivas en 2021 a pesar de los desafíos provocados por la actual pandemia de COVID-19. Estas nuevas aprobaciones, que abarcan una amplia gama de enfermedades y afecciones, tienen como objetivo ayudar a muchos pacientes a vivir vidas mejores y potencialmente más largas. 

Innovación en condiciones médicas 

En 2021, aprobamos 50 medicamentos nuevos nunca antes aprobados o comercializados en los EE. UU., conocidos como medicamentos "novedosos". También aprobamos medicamentos en nuevas capacidades, como para nuevos usos y poblaciones de pacientes. 

Las aprobaciones de 2021 se enfocan en enfermedades y condiciones tales como:

  • Enfermedades cardíacas, sanguíneas, renales y endocrinas, incluidos los tratamientos para la diabetes, la enfermedad renal crónica y el control crónico del peso.
  • Enfermedades autoinmunes, inflamatorias y pulmonares, como la enfermedad inflamatoria intestinal y la fibrosis quística.
  • Afecciones neurológicas, como la enfermedad de Alzheimer, la sobredosis de opioides y la migraña.
  • Enfermedades infecciosas, incluido el VIH-1, la viruela y la infección por citomegalovirus.
  • Diferentes tipos de cáncer, como el cáncer de pulmón, el carcinoma de células basales, el cáncer de riñón, el cáncer de mama y el cáncer de estómago.

Nuevos medicamentos para pacientes con enfermedades raras

Los pacientes con enfermedades raras a menudo tienen una necesidad crítica de nuevas terapias, ya que estas personas a menudo tienen pocas o ninguna opción de tratamiento existente. En noticias alentadoras, el año pasado más de la mitad (26 de 50, o 52%) de nuestras aprobaciones de nuevos medicamentos fueron para enfermedades raras, que incluyen:

  • Acondroplasia (la forma más común de enanismo); policitemia vera (una enfermedad de la sangre); distrofia muscular de Duchenne (un trastorno que conduce a la degeneración muscular progresiva); miastenia gravis generalizada (una enfermedad neuromuscular crónica que causa debilidad en los músculos esqueléticos); y enfermedad de Pompe (una enfermedad caracterizada por una deficiencia enzimática).
  • Cánceres raros, como el colangiocarcinoma (cánceres que comienzan en el conducto biliar); tumores asociados con la enfermedad de von Hippel-Lindau (un trastorno hereditario caracterizado por tumores y quistes); amiloidosis de cadena ligera (un cáncer asociado con la acumulación anormal de proteínas); tumor de células epitelioides perivasculares (un grupo de cánceres raros); y cáncer de ovario. 

Eficiencias en llevar las terapias a los pacientes 

Nuestras aprobaciones de 2021 demuestran eficiencias en nuestro proceso de revisión, tales como:

  • Cumplimiento de las metas de tarifas para usuarios: en 2021, el CDER cumplió con las fechas de las metas de la Ley de tarifas para usuarios de medicamentos recetados para 49 de los 50 medicamentos nuevos aprobados (98 %).
  • Aprobaciones de primer ciclo: en 2021, el CDER aprobó 43 de las 50 aprobaciones novedosas (86%) en el primer ciclo. Esto contrasta con que el CDER no apruebe el medicamento al principio y posiblemente le pida más información al solicitante. 
  • Aprobaciones antes que otros países: 38 de los 50 nuevos medicamentos aprobados en 2021 (76 %) fueron aprobados en EE. UU. antes de ser aprobados en otro país.
  • Programas acelerados para afecciones graves: la FDA tiene cuatro programas para facilitar y acelerar el desarrollo y la revisión de medicamentos para afecciones graves o potencialmente mortales: designación de vía rápida, designación de terapia innovadora, designación de revisión prioritaria y aprobación acelerada. En 2021, 37 de las 50 aprobaciones de nuevos medicamentos del CDER (74 %) utilizaron uno o más de estos programas acelerados, lo que ayudó a traer nuevas terapias al mercado antes de lo esperado.

Los primeros biosimilares intercambiables 

El CDER aprobó en 2021 los primeros dos productos biosimilares intercambiables, que son productos biológicos que pueden ser sustituidos sin la intervención de un prescriptor. Más productos biosimilares e intercambiables en el mercado significan una mayor competencia que puede conducir a un mayor acceso a las terapias y costos más bajos para los pacientes.

Informe de aprobaciones de nuevos tratamientos farmacológicos de 2021 

Patrizia Cavazzoni, MD
Patrizia Cavazzoni, MD

Más detalles sobre las aprobaciones de medicamentos del CDER para 2021, incluidos ejemplos específicos de aprobaciones notables, están disponibles en nuestro informe anual de Aprobaciones de terapias con nuevos medicamentos . También quiero mencionar que el Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER) de la FDA también aprueba terapias importantes. En 2021, CBER aprobó la primera vacuna contra el COVID-19, una herramienta importante en nuestra lucha continua contra la pandemia. Para obtener más información sobre las acciones del CBER, visite la página web del CBER para las aprobaciones biológicas de 2021.  

Disfruto trabajar con tantos individuos talentosos en CDER que están decididos a brindar nuevas terapias con medicamentos a los pacientes lo más rápido posible, al mismo tiempo que se aseguran de que cada aprobación se base en nuestros altos estándares de ciencia, seguridad y eficacia. A medida que comienza 2022, nuestro centro espera continuar con este importante trabajo en nombre de la salud pública.