07 abril 2022

FDA CDER & NIH NCATS Taller de aptitud regulatoria en ensayos clínicos de enfermedades raras

Fecha:
16 - 17 de mayo de 2022
Día 1:
 - hora del Este
Dia 2:
 - hora del Este





 

Antecedentes y

objetivos de la reunión

El 16 y 17 de mayo de 2022, el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) de la FDA y

el Centro Nacional para el Avance de las Ciencias Traslacionales (NCATS) de los NIH organizarán un taller virtual patrocinado conjuntamente para explorar la aptitud regulatoria en ensayos clínicos de enfermedades raras.

Los avances en enfermedades raras, particularmente en el campo de la genética, dan como resultado un área activa, altamente innovadora y de rápida evolución de la ciencia y el desarrollo de fármacos. No obstante, el desarrollo de fármacos para enfermedades raras representa un área de gran necesidad médica insatisfecha. Hay muchos desafíos en el desarrollo de fármacos para enfermedades raras que son ampliamente reconocidos por la comunidad de desarrollo de fármacos para enfermedades raras, tales como:

  • El gran número de diferentes enfermedades raras (más de 7.000)
  • El pequeño número de pacientes con trastornos individuales que pueden dificultar el diseño y la interpretación de ensayos clínicos.
  • La falta de precedentes de desarrollo de fármacos para la mayoría de las enfermedades raras
  • La falta de puntos finales establecidos, incluidos biomarcadores y medidas de resultados clínicos, para algunos ensayos clínicos de enfermedades raras.

Los investigadores académicos, los grupos de pacientes y las compañías farmacéuticas y biotecnológicas pequeñas o emergentes desempeñan un papel fundamental en el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras y, a menudo, son los patrocinadores del desarrollo de medicamentos para enfermedades raras, pero pueden carecer de experiencia regulatoria. Este taller se enfoca en investigadores académicos y aquellos que buscan aprender cómo cerrar la brecha entre la investigación académica y los aspectos regulatorios del desarrollo de fármacos.

Este taller:

  • Proporcionar lecciones sobre los fundamentos del desarrollo de fármacos y discutir estudios de casos de enfermedades raras compartidos por investigadores académicos.
  • Compartir experiencias y conocimientos de partes interesadas multidisciplinarias
  • Discutir las consideraciones regulatorias para los ensayos clínicos de enfermedades raras
  • Explora temas como:
    • Ensayos adecuados y bien controlados
    • Principios básicos para los ensayos clínicos
    • Los aspectos prácticos de las aplicaciones de nuevos fármacos en investigación (IND) y consideraciones adicionales
    • Vías adicionales para interactuar con la FDA
    • Estudios de caso

La participación en este taller permitirá a los asistentes mejorar su familiaridad y comprensión de las regulaciones, pautas y enfoques federales para ensayos clínicos de enfermedades raras de buena calidad. Si bien no se abordarán preguntas específicas sobre aplicaciones, se discutirán temas en general y se presentarán estudios de casos como ejemplos de aprendizaje.

Para obtener más información y para inscribirse en el taller, visite Taller de aptitud regulatoria en ensayos de enfermedades rarasDescargo de responsabilidad de enlace externo